本文提供了綴合寡核苷酸，其特征在于高效和特定的組織分布以及增強的體內沉默功效。和特定的組織分布以及增強的體內沉默功效。

本公開內容的一些方面涉及用于治療某些眼部疾病和病癥(例如年齡相關性黃斑變性(AMD))的方法和組合物。在一些實施方案中，所述方法包括向患有AMD的對象施用一種或更多種調節mTORC1途徑(或其組分)的治療劑。本公開內容部分基于通過施用一...

本公開涉及新型亨廷汀(huntingtin)靶標。還提供了用于治療亨廷頓病的新型寡核苷酸。還提供了用于治療亨廷頓病的新型寡核苷酸。

提供了化學修飾的crRNA和tracrRNA。提供了具有5

經修飾的HIV

一種透視型顯示裝置包括：圖像投影儀，被配置為輸出圖像光；波導，被配置為接收從圖像投影儀輸出的圖像光，并將圖像光傳輸到用戶視角；以及具有負屈光力的第一透鏡和具有正屈光力的第二透鏡，該第一透鏡和第二透鏡布置在波導的兩個表面上。第一透鏡和第二...

本公開涉及新型SNCA靶向序列。還提供了用于治療神經退行性疾病的新型SNCA靶向寡核苷酸。酸。

本公開涉及新型SARS

本公開涉及新型修飾的寡核苷酸的合成。還提供了新型亞磷酰胺的合成。提供了新型亞磷酰胺的合成。

本公開涉及新型MAPT靶向序列。還提供了用于治療神經退行性疾病的新型MAPT靶向寡核苷酸。酸。酸。

在一些方面，本公開涉及用于治療淋病奈瑟菌(Neisseria gonorrhoeae)(N.gonorrhoeae)的肽模擬物的組合物。在一些實施方案中，肽模擬物是保守性淋球菌脂寡糖(LOS)表位的多抗原性分子。在一些方面，本公開涉及制...

一種細胞培養方法，包括(i)在細胞培養基中培養細胞，和(ii)將選自烏頭酸(AA)、閃白酸(HICA)、胞苷單磷酸(CMP)、甲基琥珀酸(MSA)、葫蘆巴堿(TRI)和N

提供了相對于相應野生型基因的表達增強了對含有單核苷酸多態性(SNP)的基因的表達沉默的新寡核苷酸。提供了使用相對于相應野生型基因的表達增強了對含有SNP的基因的表達沉默的新寡核苷酸的方法。的新寡核苷酸的方法。

本公開的多個方面涉及可用于向受試者遞送小基因的組合物和方法。因此，本公開部分基于分離的核酸和基因治療載體，例如病毒(例如，rAAV)載體，其包含編碼治療性基因產物，例如蛋白或肽的一個或多個基因片段(例如，小基因)。在一些實施方案中，本公...

本公開的方面涉及可用于治療眼纖毛病例如勒伯爾氏先天性黑蒙(LCA)的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開提供包含編碼CEP290蛋白片段的轉基因的分離的核酸，以及使用其治療眼纖毛病的方法。療眼纖毛病的方法。療眼纖毛病的方法。

本公開的方面涉及可用于向受試者遞送小基因的組合物和方法。因此，本公開部分地基于分離的核酸和基因治療載體，如病毒(例如，rAAV)載體，其包含編碼治療性基因產物(如蛋白或肽(例如，小基因))的一個或多個基因片段。在一些實施方案中，本公開涉...

本公開內容提供了用于使C9ORF72轉錄物沉默的反義化合物、方法和組合物。本公開內容提供了用于在有此需要的對象中治療、預防或減輕與C9ORF72相關的疾病、障礙和病癥的反義化合物、方法和組合物。還考慮了用于制備用于治療、預防或減輕與C9...

本公開的多個方面涉及用于在細胞或受試者中表達因子H蛋白(或其變體)的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開提供了包含編碼因子H蛋白變體的轉基因和一個或多個調節序列的分離的核酸和rAAV。在一些實施方案中，本文所述的組合物可用于治療患有與...

本公開內容涉及新ApoE靶向序列。還提供了用于治療神經退行性和淀粉樣物質相關疾病的新寡核苷酸。新寡核苷酸。

在一些方面，本公開涉及包含編碼包含DNA結合結構域和轉錄調控子結構域的融合蛋白的核酸的重組腺相關病毒(rAAV)及其使用方法。在一些實施方案中，所述融合蛋白的表達導致細胞中靶基因的修飾的表達。中靶基因的修飾的表達。中靶基因的修飾的表達。