提供了包含藥代動力學(PK)修飾錨的治療性寡核苷酸。提供了用于治療疾病或病癥的方法，其包括向對象施用包含一種或更多種PK修飾錨的治療性寡核苷酸。錨的治療性寡核苷酸。

本公開的方面涉及用于治療溶酶體貯積病如GM1神經節苷脂貯積病，泰?薩二氏病和Sandhoff病的組合物和方法。在一些實施方案中，組合物包含編碼β?半乳糖苷酶的病毒載體。在一些實施方案中，組合物包含編碼β?己糖胺酶亞基(例如，HEXA，H...

本發明涉及基因編輯領域。特別地，基因編輯針對單核苷酸堿基編輯。例如，這樣的單核苷酸堿基編輯導致C·G堿基對向T·A堿基對的轉化。本文公開的單核苷酸堿基基因編輯器的高準確度和高精度是通過與核苷酸脫氨酶蛋白融合的NmeCas9核酸酶實現的。...

提供了新穎的寡核苷酸，相對于相應野生型基因的表達，所述寡核苷酸增強了含有單核苷酸多態性(SNP)的基因的表達的沉默。提供了使用新穎的寡核苷酸的方法，相對于相應野生型基因的表達，所述寡核苷酸增強了含有SNP的基因的表達的沉默。表達的沉默。

在一些方面，本公開涉及用于調節(例如，增加和/或減少)受試者中骨量的組合物和方法。在一些方面，本公開提供了分離的核酸，和例如rAAV載體的載體，其被配置以表達促進(例如，增加)或抑制(例如，減少)某些類型的骨細胞的活性、分化或功能的轉基...

本公開的方面涉及雙順反子AAV核酸構建體，其包含編碼氨基己糖苷酶A(HEXA)和氨基己糖苷酶(HEXB)蛋白質的轉基因。在一些實施方案中，本公開提供了使用本公開所述的雙順反子核酸構建體來治療或預防溶酶體貯積病癥，如泰?薩克斯病和桑德霍夫...

如本文所描述的通信系統包括輸入饋送部件、源和調諧器設備。輸入饋送部件接收輸入信號。源基于接收到的輸入信號發出無線信號。調諧器設備被部署為與發出無線信號的源鄰近。調諧器設備接收從源發出的無線信號并產生無線輸出。在一個實施例中，可調諧設備包...

本發明涉及用于基因治療的組合物和方法。本文所述幾種方法利用腦膜炎奈瑟氏球菌(Neisseria meningitidis)Cas9系統，其提供了超精確的CRISPR基因編輯平臺。此外，本發明摻入了全長和截短的單引導RNA序列，其允許將完...

提供了能結合淋病奈瑟氏球菌(Neisseria gonorrhoeae)的2C7表位的人源化抗體。還提供了用于治療有需要的受試者中的淋病奈瑟氏球菌感染的組合物和方法。

本文公開了通過以任何組合靶向促炎性MRP2/HXA

在一些方面，本公開涉及用于抑制細胞(例如，受試者的細胞)中SOD1表達的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開描述了經工程化以表達靶向內源SOD1的抑制性核酸和編碼強化的SOD1蛋白的mRNA的分離的核酸。在一些實施方案中，本公開描述的...

用于治療脂肪營養不良的人脂肪干細胞、其富集群以及由其衍生的白色脂肪細胞的制備方法。

描述了用于在對象中治療寄生性蠕蟲(parastitic worm)或蠕蟲(helminth)感染或者降低其發生之嚴重程度的組合物和方法。所述方法包括向所述對象施用治療有效量的組合物，所述組合物包含由單一類型的殺線蟲晶體蛋白形成的分離的天...

在一些方面，本公開涉及工程化轉基因的組合物和方法。在一些實施方式中，本公開提供了包含MeCP2轉基因的自調節重組核酸、病毒載體和藥物組合物。在一些實施方式中，本公開所述的組合物和方法用于治療與功能喪失突變相關的疾病和病癥，例如Rett綜...

提供了包含展現出前所未有的細胞攝取和沉默的雙尾siRNA(tt?siRNA)的組合物和方法。還提供了用本發明的雙尾siRNA治療神經性疾病和其他疾病的方法。

本公開的方面涉及用于治療眼纖毛病(例如利伯先天性黑朦癥(LCA))的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開提供分離的核酸，其包含編碼CEP290蛋白片段的轉基因，以及使用所述分離的核酸治療眼纖毛病的方法。

在一些方面，本公開涉及具有不同組織靶向能力的重組腺相關病毒。在一些方面，本公開涉及使用重組腺相關病毒的基因轉移方法。在一些方面，本公開涉及分離的AAV衣殼蛋白和編碼其的分離的核酸。

本發明提供了使用含有穩定化的融合前呼吸道合胞病毒(RSV)F蛋白的病毒樣顆粒(VLP)疫苗在免疫前受試者中刺激RSV中和抗體的方法。在一個實施方案中，本發明提供了免疫需要針對呼吸道合胞病毒(RSV)感染進行免疫的哺乳動物受試者的方法，其...

使用可溶性Fas配體(sFasL)或其片段治療受試者的青光眼和/或Fas配體依賴性炎性病癥的方法，其可以是rAAV介導的sFasL或其片段向受試者的遞送。

本發明涉及用于形成高反應性烯烴功能聚合物的方法。制備外烯烴含量為至少50mol％的聚丁烯的改進方法包括：使用(i)路易斯酸·路易斯堿催化劑配合物和烷基鹵化物引發劑，在基本或完全非極性聚合介質中，在受阻醇或烷氧基二氯化鋁的存在下，使異丁烯...