本公開提供了保護性寡核苷酸。提供了具有5'和/或3'綴合的部分的保護性寡核苷酸。提供了具有化學修飾的保護性寡核苷酸。還提供了使用所述保護性寡核苷酸以CRISPR核酸酶進行基因組編輯的方法以及用于執行所述方法的試劑盒。其中保護性寡核苷酸包...

細胞培養方法包括(i)在細胞培養基中培養細胞，和(ii)將至少一種代謝物維持在細胞培養基中的該至少一種代謝物的抑制濃度以下，其中該至少一種代謝物是烏頭酸(AA)、亮氨酸(HICA)、胞苷一磷酸(CMP)、甲基琥珀酸(MSA)、葫蘆巴堿(...

本發明提供了一種液體復合凝聚層的固化產物，其包括聚陰離子、聚陽離子和鹽的大離子相；其中所述聚陰離子具有包括羧酸根基團、磺酸根基團、膦酸根基團、硫酸根基團或磷酸根基團中的一種或多種的重復單元；并且其中所述聚陽離子具有包括含氮陽離子基團、含...

在各個實施例中，本文提供了治療脆性X相關病癥(例如，脆性X綜合征)的方法，所述方法包括向有需要的受試者施用治療有效量的減少異常脆性X信使核糖核蛋白1(FMR1)基因產物(例如，FMR1?2VT)的表達的藥劑。在各個實施例中，本文還提供了...

本公開的方面涉及用于治療眼纖毛病(例如利伯先天性黑朦癥(LCA))的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開提供分離的核酸，其包含編碼CEP290蛋白片段的轉基因，以及使用所述分離的核酸治療眼纖毛病的方法。

本發明涉及基因編輯領域。具體地，所述基因編輯是針對單核苷酸堿基編輯的。例如，此類單核苷酸堿基編輯使突變的堿基對轉化為野生型堿基對。當前所公開的單核苷酸堿基基因編輯器的高準確性和精度是通過包含NmeCas9核酸酶和鑲嵌核苷酸脫氨酶蛋白結構...

本公開的方面涉及用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的組合物和方法。本公開部分基于編碼SMN1的分離的核酸和載體(例如，病毒載體，如rAAV載體)。在一些實施方案中，SMN1的表達由天然SMN?1啟動子或其變體驅動。在一些實施方案中，本公開...

本公開涉及SOD1雙表達載體及其用途，具體而言，在一些方面，本公開涉及用于抑制細胞(例如，受試者的細胞)中SOD1表達的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開描述了經工程化以表達靶向內源SOD1的抑制性核酸和編碼強化的SOD1蛋白的mR...

本公開的方面涉及可用于向受試者遞送小基因的組合物和方法。因此，本公開部分地基于分離的核酸和基因治療載體，如病毒(例如，rAAV)載體，其包含編碼治療性基因產物(如蛋白或肽)的一個或多個基因片段(例如，小基因)。在一些實施方案中，本公開涉...

在一些方面，本公開提供了用于促進受試者的功能性BCKDHA蛋白和/或BCKDHB的表達的組合物和方法，所述功能性BCKDHA蛋白是支鏈α?酮酸(BCAA)脫氫酶復合物的E1?α亞基，所述BCKDHB是支鏈α?酮酸(BCAA)脫氫酶復合物...

本發明涉及經純化的抗蠕蟲組合物及相關方法。描述了用于在對象中治療寄生性蠕蟲(parastitic?worm)或蠕蟲(helminth)感染或者降低其發生之嚴重程度的組合物和方法。該方法包括向所述對象施用治療有效量的組合物，所述組合物包含...

本公開涉及血管生成病癥的新型靶標。還提供了新型寡核苷酸。還提供了使用新型寡核苷酸治療血管生成病癥(例如，先兆子癇)的方法。

本公開涉及新型IFN?γ信號傳導途徑靶基因靶向序列。還提供了用于治療白癜風的新型IFNGR1、JAK1、JAK2和STAT1靶向寡核苷酸。

本發明涉及基因工程領域。具體地，其涉及治療基于遺傳的疾病和病癥的組合物和方法。例如，預期了促進產生非功能性蛋白質的提前終止密碼子的翻譯通讀的核酸寡聚體。在提前終止密碼子下游的+4至+8(+4、+5、+6、+7和+8)核苷酸位置處結合的D...

基因組插入、重復和插入/缺失(插入缺失)占人類致病突變的～14％。目前的基因編輯方法無法準確或有效地修正這些異常的基因組重排，尤其是較大的改變(>100bp)。本申請公開的組合物和方法準確地缺失插入/重復以及修復缺失連接，以提升基...

車道級路線規劃括：獲得道路的車道級信息，其中，所述道路包括第一車道和第二車道，并且所述車道級信息包括與所述第一車道相關的第一車道信息以及與所述第二車道相關的第二車道信息；將所述車道級信息轉換成狀態轉變函數的概率；接收目的地；以及獲得策略...

路線規劃包括：接收目的地，使用地圖獲得到所述目的地的車道級路線，以及控制自主運載工具

在路線規劃中提供解釋包括：基于從用戶接收的至少兩個目標來確定路線，其中所述至少兩個目標中的第二目標被約束在所述至少兩個目標中的第一目標的松弛值內；從用戶接收對與沿著所述路線的動作有關的解釋的請求；以及向用戶提供解釋

本公開的方面涉及用于治療亨廷頓病的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開提供了靶向亨廷頓蛋白基因(HTT)的干擾核酸(例如，人工miRNA)和使用其治療亨廷頓病的方法。工miRNA)和使用其治療亨廷頓病的方法。工miRNA)和使用其治療...

本公開的多個方面涉及用于在細胞或受試者中表達抗血管內皮細胞生長因子(VEGF)劑的組合物和方法。在一些實施方案中，本公開提供了包含衣殼蛋白(例如，AAV2變體、AAV2/3雜合變體、AAV8變體等)和編碼抗VEGF劑(例如，KH902)...